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350萬美元!天價藥王“易主”
發布時間:2022-11-28 13:06:20

11月22日,美國食品和藥品管理局(FDA)批準了全球首個B型血友病基因療法Hemgenix。這款藥物在給患者帶來治療希望的同時,每劑高達350萬美元(約合人民幣2500萬元)的定價令人難以企及,并且再一次刷新了“全球最貴藥物”紀錄。

注射1次,出血次數減少54%

這款名為Hemgenix的基因藥物是澳大利亞制藥公司CSL Behring開發,用于治療中重度至重度B型血友病。2020年,CSL Behring公司以4.5億美元的價格從UniQure公司收購全球版權,并將這種基因療法商業化。不過,藥物本身仍會在UniQure位于馬薩諸塞州的設施中生產。

根據UniQure和CSL的協議,UniQure還將獲得高達15億美元的里程牌付款和特許權使用費。

B型血友病是一種遺傳性出血疾病,目前全球大約每4萬人中就有1人受到B型血友病的影響。按照uniQure早些時候的估計,美國和歐洲大約有1600萬B型血友病患者,A型血友病患者則是前者的5倍。這種疾病是由一種基因突變引起,它阻礙了身體制造IX因子的能力,而凝固因子IX是產生血塊以阻止出血所需的蛋白質。

B型血友病的癥狀可能包括受傷、手術或牙科手術后的長時間或大量出血。在嚴重的情況下,出血發作可能在沒有明確原因的情況下自動發生。長時間的出血發作可能導致嚴重的并發癥,如出血進入關節、肌肉或內部器官,甚至包括大腦。

據悉,目前臨床上針對血友病的治療,大多會采用預防性輸注凝血因子的方法,重型血友病人一般一個星期就要輸2-3次,而輕型的病人就相對好一些,輸注的間隔會稍長。不過即使是普通血友病患者,每年治療費用依舊昂貴。

“血友病的基因療法已經有20多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進展,但預防和治療出血事件會對個人的生活質量產生不利影響,”FDA生物制品評估和研究中心主任Peter Marks說,“今天的批準為B型血友病患者提供了一個新的治療選擇。”

Hemgenix為患者提供了一種長期的解決方案。

Hemgenix由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達,以產生凝血因子IX蛋白,增加血液中的因子IX水平,從而限制出血的發作。患者只需注射一次,就能將一年的出血次數減少54%。試驗顯示,高達94%的患者在接受Hemgenix治療后停止使用預防藥物,結束了之前的持續治療。

3個多月,“全球最貴藥物”3次刷新

雖然基因療法療效好,但高昂的價格一直也是爭議的焦點。在近3個多月時間以來,“全球最貴藥物”的紀錄已經被3次刷新。

2019年5月,諾華旗下治療脊髓性肌萎縮癥的基因療法Zolgensma獲批上市,并以212.5萬美元的售價占據“全球最貴藥物”頭銜近兩年時間。

Zolgensma是?種?次性治療療法,許多接受過該藥物治療的?童暫未重新出現疾病跡象。根據中國藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示,2022年4月,Zolgensma已在中國正式啟動三期臨床。

今年8月17日,諾華“全球最貴藥物”頭銜首次易主。美國藍鳥生物宣布旗下治療β-地中海貧血的Zynteglo獲得FDA批準,定價280萬美元,成為新的“天價藥王”。

當人們還在為280萬美元定價而唏噓不已時,時間剛過去1個月,藍鳥生物又一次刷新了紀錄。

9月16日,藍鳥生物官宣,FDA已加速批準該公司用于減緩4-17歲早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)男孩神經功能障礙的基因治療藥物Skysona上市。該款療法的定價更加令人咋舌——300萬美元!

這也是FDA批準的針對CALD患者的首款藥物。據悉,美國每年約有40~50名患者被診斷出患有CALD。藍鳥生物預計每年治療約10名患者。

據統計,結合美國處方藥比價平臺GoodRx今年5月發布的統計數據,如果加上剛剛獲批的Hemgenix在內,目前已有6款藥品的年治療費用超過100萬美元。

未來,天價藥可能還會被繼續刷新。

“每一個小群體都不應被放棄。”突破性治療藥物的不斷推出,對于罕見病患者而言,無疑是一大利好。但如何讓更多患者可及的同時,又能以合理的利潤驅動藥企研發,或許還要有一段長路要走,這需要企業、國家和社會多方共同來承擔。


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